美国的临床研究结果显示：反义核酸抑制剂的第二代新药通过抑制apoB蛋白100来降低血脂，它是致动脉硬化脂蛋白的克星。

在波士顿麻萨诸塞州召开的2004年世界药物开发技术的会议上，美国旧金山加利福尼亚大学的Stephen Young说："因为这种药物专门抑制apoB蛋白，从而达到降低血浆胆固醇的作用，这在人类历史上还是第一次，所以原始资料另人非常满意。"

在研究中，筛选了40名患者作为受试者，这些患者的血浆胆固醇水平都在200 mg/dl to 300 mg/dl，开始时，先给予单剂量的一种叫做ISIS 301012的反义核酸抑制剂药物，剂量从50 mg到 400 mg。在会议上报道的资料来自其中的19名患者。

随访4周时发现：药物的耐受性非常好。之后，患者选择6种剂量中的一种进行治疗，经皮下给药，剂量范围在100 mg 到 400 mg之间。

Young报道说："在使用100mg剂量的志愿者中，治疗25天后，低密度脂蛋白、极低密度脂蛋白以及总胆固醇分别下降27%、14%和 7%。

在400mg组，在相同的时间里，低密度脂蛋白、极低密度脂蛋白以及总胆固醇降低更加显著，分别降低44%、38%和 36%。

Young说：大家都知道，目前使用的药物，没有一种药物对降低胆固醇有效，"高胆固醇是心血管疾病的重要危险因素，很明显，这种新药可以用来有效的降低这种危险因素的水平。"

他补充说："这种降低血知的新药是通过新的机制发挥作用，将使一大部分高血脂的患者受益。"

Drug Discovery Technology World Congress: Boston, Massachusetts, USA; 8-13 August 2004