NHLBI：经过严谨分析，心、肺、血疾病

基因治疗研究所需条件

（执行总结）

NHLBI于2005年6月召开科研人员工作组会，目的在于探讨要将基因治疗成功地应用于心、肺、血疾病，需要哪些方面（经过严谨分析的）条件？

讨论

有些知识还未掌握；儿童的心肌病还未能筛查和诊断出来；儿童心肌病的治疗不充分。

1. 产生符合GMP的载体，开展临床前的药理/毒理学研究

工作组(WG)强调，摸索新载体，改进投入方法，十分重要。寻求合适的临床前的动物模型，证明所用概念（proof-of concepts）之合理，亦重要，能够有效地转入不同的细胞型，能够均匀地将载体分布到靶细胞型的投送系统，好的动物模型亦均十分需要，虽然转基因是许多基因治疗的前提，但无论体内或体外，基因有效地、系统特异地转入不同的器官，还不易成功。使载体有效地转入靶器官仍有限。

2．资助I期、II期基因治疗的临床试验

基因治疗进程难以预见、资助应有较大灵活性（从略）

3．病人的选入

基因治疗的临床试验召募及选入病人不易。WG认识到工业资助的大规模临床试验虽然困难较少，NIH资助的临床试验则不如工业资助的成功，因为：（1）选入及排除条件均限制十分严格，（2）某些病有较多的其他常用治疗方法可供选用，（3）研究有多个中心，研究方案十分复杂、操作性差。

4．行政管理方面

研究者们遇到的主要困难之一是复杂的行政管理手续，除FDA外，还要通过IBC和IRB、NIH重组顾问委员会（一个同行评议的小组）、NHLBI资料和安全监察委员会等方面的管理手续。

5．与公立/私立机构合作

基因治疗所治疗的疾病有的是少见病，有的为常见病，后者在投入方面的兴趣和合作科研单位与商业单位目的虽然不一定相同，但应设法争取。

WG打算提出一个NHLBI项目提供条件开展支持临床基因治疗I、II期临床试验，例如GMP载体生产，临床前载体产生行政管理、药物/毒理研究。它包括下列建议的大部分内容。

资助获NHLBI-批准开展转化性临床试验（translational trials）的研究者其所需的GMP载体，开展临床前药理/毒理研究。

建议

• 为了能够更好地选入病人，资助一些多中心研究的临床试验

• 通过POLs和SCCORs等基金途径，NIH继续争取聚集多学科、多部门的基础和临床研究小组

• 理顺与管理部门（地方和联邦层面）的关系

• 支持学术机构的临床部门和管理工作

• 在管理和评审委员会中，鼓励病人的代表

• 组织一次座谈会，邀请有关部门，诚邀公/私合作伙伴